Traitements : les essais comparatifs sont indispensables

Par le 12 janvier 2022, actualisé le 17 Mar 22.

Pour juger de l'efficacité d'une intervention médicale (dépistage, diagnostic, prévention, traitement), les études d'observations sont insuffisantes car souvent trompeuses. Des essais comparatifs bien conduits sont indispensables. On en a de multiples preuves.

Les études descriptives sont seulement préliminaires

Lorsqu'on cherche à savoir si une intervention médicale est utile, on commence généralement par observer tout simplement ce qui se passe lorsqu'on la met en œuvre parce que c'est direct, facile et peu onéreux. Puis on compare avec ce qui se passait auparavant.
Puisqu'on utilise les résultats d'études menées à des endroits et des époques différentes, on compare forcément des populations différentes : par leurs caractéristiques d'âge, de sexe, de catégorie socio-professionnelles, d'exposition aux polluants, d'habitudes de vie, d'accès aux traitements, etc. Tenter de corriger ces biais est tâche impossible.
C'est pourquoi ces études descriptives sont des études "préliminaires" : elles peuvent justifier de mettre sur pied des études comparatives de bonne qualité pour en vérifier les résultats. Mais elles ne sont pas démonstratives.

Le cas du traitement hormonal de la ménopause

Par exemple, des études d'observation ont montré que les femmes ménopausées qui prenaient des hormones pour traiter leurs symptômes (bouffées de chaleurs, sécheresse du vagin, etc.) avaient moins de maladies cardiovasculaires (infarctus du myocarde, accidents vasculaires cérébraux) que les autres.
Des recommandations imprudentes ont alors proposé de donner systématiquement des hormones aux femmes ménopausées. Mais les hormones ne diminuaient pas du tout le risque de maladie cardiovasculaire. Dans les études d'observation, les femmes qui prenaient ces hormones étaient de niveau social élevé, de sorte que leur risque de mourir était plus faible.
Prendre des hormones au moment de la ménopause n'a nullement diminué le risque cardio-vasculaire des femmes, et a augmenté leur risque de cancer du sein.


Il arrive souvent que nouvelles recommandations disent exactement le contraire des recommandations précédentes. Une évaluation prudente des données permet le plus souvent d'éviter de telles contradictions.

De nombreux cas de recommandations médicales erronées

Si on se contente de preuves d'efficacité insuffisantes, fondées sur des études descriptives, on a toutes chances de se tromper. Souvent, les recommandations fondées sur ce type d'étude ont été retirées par la suite, lorsque l'erreur a été reconnue.
Le résultat, c'est qu'à une époque, les médecins ont proposé une attitude, ou un traitement, et que quelques temps plus tard, ils ont déclaré que c'était une erreur.
Citons quelques cas, parmi des dizaines voire des centaines :
- donner systématiquement de la vitamine A aux enfants de pays pauvres ne diminue pas la mortalité ;
- certains antidépresseurs ne semblent pas plus efficaces qu'un placebo ;
après un accident vasculaire cérébral (AVC), porter des bas ou des chaussettes élastiques ne diminue pas le risque de caillot sanguin dans les jambes (phlébite profonde) ;
- certains somnifères (d'usage courant) ne sont pas plus efficaces qu'un apprentissage psychologique pour améliorer les insomnies ;
- les appareils à massage cardiaque automatique donnent de moins bons résultats que le massage manuel effectué par des humains ;
- l'utilisation de nicotine pour aider les femmes enceintes à arrêter de fumer ne semble avoir aucun effet mesurable, ni positif, ni négatif ;
- le médicament flécaïnide (a) a été recommandé dans les troubles du rythme cardiaque survenant après un infarctus, avant que ce soit une contre-indication.

Attendre des preuves suffisamment solides avant de décider

Avant de changer leurs habitudes pour obéir à de nouvelles recommandations, les prescripteurs devraient se demander sur quoi ces recommandations sont fondées. Si c'est seulement sur des études d'observation, mieux vaut souvent attendre de disposer de preuves plus solides d'efficacité, fondées sur des essais comparatifs de bonne qualité, avec tirage au sort. Nous en parlerons dans un autre article.

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a- Les médicaments sont nommés par leur dénomination commune internationale, autrement dit, par le nom que leur donne l'OMS.

● Lire aussi : "Les objectifs des traitements et des diagnostics"

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Crédit image : Gerd Altmann sur Pixabay

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Sources

- "The limitations of observational epidemiology" In Schultz KF et Grimes DA "Essential concepts in clinical research, 2d ed." Elsevier, Edimbourg (Royaume-Uni) 2019 : pages 71-81.
- Herrera-Perez D et coll. "A comprehensive review of randomized clinical trials in three medical journals reveals 396 medical reversals" eLife 2019 ; 8 : e45183, elifesciences.org, DOI : https://doi.org/10.7554/eLife.45183.001
- Prescrire Rédaction “Essais comparatifs : une question d'éthique" Prescrire 2020 ; 40 (445) : 852 ; “Évaluer le progrès thérapeutique : avec méthode, au service des patients" Prescrire 2015 ; 35 (382) : 565-569.

Rédigé par sans lien d'intérêt, notamment avec les firmes pharmaceutiques, leurs officines de communication, l'assurance maladie et les compagnies d'assurance ou mutuelles.

CITER: Jean Doubovetzky "Traitements : les essais comparatifs sont indispensables" ; 12 Jan 2022 ; site internet Anti Dr Knock (https://anti-knock.fr/blog-comprendre/traitements-les-essais-comparatifs-sont-indispensables/)
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