Chaque mois, la revue indépendante Prescrire passe en revue les médicaments nouvellement commercialisés, ainsi que les nouvelles indications de médicaments déjà sur le marché. Elle en discute les mérites et démérites, par comparaison avec les autres traitements disponibles. Voici les médicaments qu'elle a examinés dans son numéro de mai 2025.
POUR LES PROS :
L'article qui suit est complexe, et traite de maladies relativement rares. Il intéressera surtout les professionnels de santé, ainsi que les personnes atteintes par ces maladies et leurs proches.
En France comme dans de nombreux autres pays, pour commercialiser un médicament, il faut démontrer qu'il est plus efficace qu'un placebo (a). Ses bénéfices potentiels doivent aussi sembler supérieurs à ses effets indésirables.
La rédaction Prescrire compare les effets cliniques des médicaments à ceux des autres traitements disponibles et les classe en 6 catégories, en fonction de leur utilité.Voici les évaluations Prescrire des nouveaux médicaments dans le numéro de mai 2025 (réf. 1).
Les médicaments sont nommés par leur dénomination commune internationale, autrement dit, par le nom que leur donne l'OMS (sans majuscule, en italiques). Le nom de marque est éventuellement indiqué entre parenthèses et marqué d'une majuscule et du signe °. Lire à ce sujet l'article "Le véritable nom des médicaments". Les prix indiqués proviennent de Prescrire ou du dictionnaire Vidal et sont arrondis à l’euro le plus proche. Le prix n’est généralement pas connu pour les médicaments réservés à l’hôpital ou non remboursables.
Bravo : Aucun - progrès thérapeutique majeur dans un domaine où nous étions démunis
Intéressant : Aucun - progrès thérapeutique important, avec certaines limites
Apporte quelque chose : 1 – Un apport limité
- Bédaquiline (Sirturo°) dans la tuberculose pulmonaire multirésistante. Les associations de médicaments comprenant de la bédaquiline ont une efficacité et une mortalité semblables aux autres associations recommandées par l’OMS, mais permettent de raccourcir de plusieurs mois la durée du traitement. L’évaluation a surtout été effectuée chez des adultes, mais il semble également utilisable chez les enfants à partir de l’âge de 5 ans (avec moins de certitude).
Éventuellement utile : 2 - intérêt thérapeutique supplémentaire minime
- Trifluridine + tipiracil (Lonsurf°) + bévacizumab dans certains cancers du côlon et/ou du rectum. Dans ce type de cancer, lorsqu’il a des métastase et après deux autres essais de traitement en échec, cette association semble allonger la survie d’environ 3 mois, au prix d’effets indésirablesnombreux qui dégradent la qualité de vie.
– Efgartigimod alpha(Vyvgart°) en injections sous-cutanées (au lieu de perfusions intraveineuses). L’injection sous-cutanée lente (30 à 90 secondes) ne semble pas moins efficace que la voie veineuse pour les (rares) cas de myasthénie auto-immune, en association avec d’autres traitements. C’est parfois plus commode.
N'apporte rien de nouveau : 6
– Vaccin choléra 01 vivant atténué (Vaxchora°) dans la prévention du choléra. Hélas ! Ce vaccin n’a été comparé à aucun des autres vaccins disponibles contre le choléra, ni en prévention de masse, ni en prévention chez les voyageurs. Inacceptable, alors que le mode de préparation et d’utilisation es complexe (avec risque d’erreurs) et que les effets indésirables ne sont pas nuls.
– Rélugolix + estradiol + acétate de noréthistérone (Ryeqo°) dans l’endométriose. Apparemment plus efficace qu’un placebo sur les douleurs, certes. Mais sans comparaison avec les autres traitements hormonaux disponibles, impossible de savoir s’il fait mieux ou moins bien. Et ses conséquences à long terme sont inconnues.
– Huiles essentielles de citron, menthe poivrée et thym (Sinufix°) dans le rhume. Pas de preuve d’une efficacité supérieure au placebo, et quelques risques : troubles digestifs, allergie, interaction avec d’autres médicaments. Pourquoi ne pas en rester au miel et aux tisanes de thym seul ?
– Iptacopan (Fabhalta°) dans l’hémoglobinurie paroxytique nocturne. Il s’agit d’une maladie rare parfois mortelle, due à des globules rouges rapidement détruits dans certaines circonstances, ce qui provoque une anémie et une fuite d’hémoglobine dans les urines, souvent la nuit, avec des risques d’infection, de thrombose (caillot sanguin) et d’insuffisance rénale. L’iptacopan n’a pas été comparé aux autres traitements existants, de sorte qu’on ne peut dire s’il est plus efficace ou moins risqué.
– Lébrikizumab (Ebglyss°) dans l’exéma (b) atopique. Les premiers traitements à essayer sont les crèmes émollientes simples, puis les crèmes contenant un dérivé de la cortisone, puis (dans de rares cas) des immunosuppresseurs, avec des risques graves (infection, etc.) Le lébrikisumabn’a été comparé à aucun de ces traitements dans l’exéma. C’est donc un immunosuppresseur de plus dont on ignore s’il est plus ou moins efficace ou risqué que les autres : à éviter, donc.
– Abrocitinib (Cibinqo°) dans l’exéma (b) atopique à partir de 12 ans. Encore une situation dans laquelle cet immunosuppresseur n’a été comparé qu’à des placebos, et non aux traitements déjà disponibles en cas d’échec des crèmes à la cortisone. Malgré des risques élevés d’effets indésirables graves.
Il associe une sécheresse de la peau à des lésions inflammatoires (rouges, un peu chaudes) et prurigineuses (qui grattent). Il évolue par périodes, et il est souvent associé à de l’asthme ou à un rhume chronique (rhinite allergique).
Les premiers traitements à essayer sont une simple crème dite « hydratante » ou « émolliente » (« qui calme »), et en cas d’échec, une crème contenant un dérivé de la cortisone (par exemple de l’hydroxycortisone).
Les immunosuppresseurs sont réservés à des cas exceptionnels.
Pas d’accord : Aucun
- Rien en mai 2025
La rédaction ne peut se prononcer : Aucun
Mauvaises nouvelles : 2
- L’itraconazole buvable (Sportanox°) retiré du marché. La firme commecialisant ce médicament l’a retiré du marché sans raison autre que commerciale. Dommage : il ne reste plus qu’un seul médicament antifongique (anti-mycosique) buvable de cette famille sur le marché français (le fluconazole). En cas de difficulté d’approvisionnement ou de rupture de stock, il sera difficile de traiter certains enfants.
- Le benfluorex (Mediator°) provoque encore des hypertensions artérielles pulmonaires. Commercialisé de 1976 à fin 2009, ce médicament a continué de provoquer des hypertensions artérielles pulmonaires plus de 15 ans après son retrait du marché. Parfois, la prise du médicament pendant seulement 6 mois a abouti à une hypertension artérielle pulmonaire 20 ans plus tard ? Et certains cas ont été assez graves pour imposer un traitement continu par oxygène. Que cette catastrophe sanitaire reste dans les mémoires pour éviter qu’elle se reproduise, malgré le laxisme persistant des autorités sanitaires…
Bonnes nouvelles : 1
- L’ataluren (Translarna°) enfin retiré du marché ! Pendant 10 ans, ce médicamenta été autorisé dans le traitement de la myopathie de Duchenne, alors que dès le début, son efficacité clinique, non démontrée, semblait incertaine. Il a fallu un nouvel essai ne montrant pas d’efficacité pour que la Commission européenne retire son autorisation.
a- Un placebo est "une substance sans principe actif (= sans effet pharmacologique) dont la prise peut avoir un effet psychologique bénéfique pour le patient" ou encore (autre définition) "une préparation dépourvue de tout principe actif, utilisée à la place d'un médicament pour son effet psychologique, dit effet placebo" (réf. 2). À noter qu'un placebo ou un médicament peut aussi avoir des effets négatifs, et provoquer des effets indésirables : c'est l'effet nocebo.
b- Certains critiques m’ont reproché l’orthographe du mot « exéma », allant jusqu’à écrire que je n’étais pas compétent, puisque je ne savais pas écrire correctement les noms médicaux. Je rappelle donc que l’orthographe « exéma » au lieu de « eczéma » a été recommandée depuis 1990 par le Conseil supérieur de la langue française, corrigeant ainsi une anomalie sans justification étymologique.
Lire aussi :
- Les objectifs des traitements et des diagnostics
- La médecine n'a pas pour but de guérir des maladies
- Médicaments à ne pas utiliser : 2024
Sources
1- Prescrire Rédaction “Rubrique : Le rayon des nouveautés" Rev Prescrire 2025 ; 45 (499) : 325-352.
2- Prescrire Rédaction “Essais cliniques versus placebo : divers types de placebos, dits purs, impurs voire faux placebos" Rev Prescrire 2020 ; 40 (442) : 621-624.
Crédits photo :
Image n°1 : « Cascade médicamenteuse » par Jean Doubovetzky.
Image n°2 : « Eczema » par Care_SMC, CC BY-ND 2.0 sur Flickr (recadré).