Chaque mois, la revue indépendante Prescrire passe en revue les médicaments nouvellement commercialisés, ainsi que les nouvelles indications de médicaments déjà sur le marché. Elle en discute les mérites et démérites, par comparaison avec les autres traitements disponibles. Voici les médicaments qu'elle a examinés dans son numéro de décembre 2024.
POUR LES PROS :
L'article qui suit est complexe, et traite de maladies relativement rares. Il intéressera surtout les professionnels de santé, ainsi que les personnes atteintes par ces maladies et leurs proches.
En France comme dans de nombreux autres pays, pour commercialiser un médicament, il faut démontrer qu'il est plus efficace qu'un placebo (a). Ses bénéfices potentiels doivent aussi sembler supérieurs à ses effets indésirables.
La rédaction Prescrire compare les effets cliniques des médicaments à ceux des autres traitements disponibles et les classe en 6 catégories, en fonction de leur utilité.Voici les évaluations Prescrire des nouveaux médicaments dans le numéro de décembre 2024 (réf. 1).
Les médicaments sont nommés par leur dénomination commune internationale, autrement dit, par le nom que leur donne l'OMS (sans majuscule, en italiques). Le nom de marque est éventuellement indiqué entre parenthèses et marqué d'une majuscule et du signe °. Lire à ce sujet l'article "Le véritable nom des médicaments". Les prix indiqués proviennent de Prescrire ou du dictionnaire Vidal et sont arrondis à l’euro le plus proche. Le prix n’est généralement pas connu pour les médicaments réservés à l’hôpital ou non remboursables.
Bravo : 1 - progrès thérapeutique majeur dans un domaine où nous étions démunis
- fexinidazole (Fexinidazole Winthrop°) dans la maladie du sommeil. Cette maladie africaine due à un parasite, le trypanosome, est presque toujours mortelle en quelques semaines à quelques mois. Alors qu’avec ce traitement par voie orale, 44 patients sur 45 étaient encore en vie au bout d’un an. C’est un progrès majeur.
Intéressant : Aucun - progrès thérapeutique important, avec certaines limites
Rien en décembre 2024
Apporte quelque chose : Aucun – Un apport limité
Rien en décembre 2024
Éventuellement utile : 3 - intérêt thérapeutique supplémentaire minime
- ustékinumab (Stelara°) en stylo prérempli. Certains patients trouveront cet immunosuppresseur un peu plus pratique que la présentation en seringues, pour le traitement des adultes atteints de psoriasis en plaques, de rhumatisme psoriasique, de maladie de Crohn ou de rectocolite hémorragique.
- Cabotégravir (Apretude°) en prophylaxie pré-exposition au VIH (PrEP). Le traitement habituel (emtricitabine + ténofovir) est à prendre tous les jours par la bouche. Cette alternative consiste en une injection intramusculaire par mois pendant deux mois puis une injection tous les deux mois. C’est sans doute plus pratique, mais le risque de résistance à long terme semble plus élevé.
- Dabrafénib (Finlee°) + tramétinib (Spexotras°) dans certaines tumeurs du système nerveux central de l’enfant. Par rapport à la chimiothérapie habituelle des gliomes avec mutation BRAF V600E, ce traitement semble avoir une efficacité analogue, mais avec moins d’effets indésirables à court terme (pour le long terme, on ne sait pas).
En l’absence de traitement, la maladie du sommeil est constamment mortelle en quelques semaines ou quelques mois.
Le fexinidazole permet au moins un an de survie dans l’immense majorité des cas : c'est un progrès majeur.
N'apporte rien de nouveau : 3
- néfopam en comprimés (Nefopam Panpharma°) dans les douleurs aiguës. Cet antidouleur existe déjà sous forme injectable, parfois donné comme antidouleur à avaler. Mais injectable ou en comprimé, le néfopam a été très mal étudié. Son efficacité contre la douleur semble proche de celle du paracétamol, mais avec des risques d’effets indésirables bien plus graves : confusion mentale, désorientation, hallucinations, convulstions, troubles visuels, digestifs, urinaires, cardiovascualires, etc. Sans compter les risques de toxicomanie et de dépendance (10,06 € les 30 comprimés).
- Vaccin pneumococcique conjugué à 20 valences (Prévenar 20°) chez les enfants / adolescents. Semble provoquer une moins bonne réaction immunitaire que le Prévenar 13° sur les 13 soustypes de pneumocoques qu’ils traitent en commun. Et il nécessite 4 injections au lieu de 3 chez les jeunes enfants.
- Insuline lispro avec un nouvel excipient (Lyumjev°) chez les enfants âgés de 1 an. Cette formule diminue le délai d’action sde l’insuline mais sans effet mesuré sur l’hémoglobine glyquée (HbA1c) ou sur les complications du diabète.
- Epcoritamab (Tepkinly°) dans certains lymphomes. Dans certains cancers des globules blancs (lymphomes diffus à grandes cellules B), après au moins deux échecs de traitement, on ne dispose que d’un essai non comparatif chez moins de 150 patients, qui ne oeuopeut évidemment pas démontrer un éventuel progrès.
Pas d’accord : Aucun
- Rien en décembre 2024
La rédaction ne peut se prononcer : Aucun
- Rien en décembre 2024
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Mauvaises nouvelles : 2
- L’eskétamine (Spravato°) est toujours commercialisé dans les dépression graves, après échec de plusieurs traitements. De nouveaux essais montrent qu’ajouter l’eskétamine à un autre antidépresseur a une efficacité incertaine, au mieux très limitée. Aucun nouvel essai démonstratif en cas de risque suicidaire. Alors que ce médicament provoque des troubles neuropsychiques graves (hallucinations, confusions, anxiétés, toxicomanies, etc.), des hypertensions artérielles, des troubles pulmonaires, etc. Autant continuer à ne pas l’utiliser.
- Le thiocolchicoside (Miorel° ou autre) est toujours commercialisé comme « décontractant musculaire ». D’efficacité au mieux modeste, il provoque de nombreux effets indésirable : diarhées, hépatites parfois graves ou très graves, diminution de certains globules blancs (neutropénies), convulstions, etc. En outre, il peut provoquer des lésions de certains gènes, avec des effets graves sur les enfants à venir. C’est pourquoi il impose maintenant une contraception d’une durée d’au moins un mois s’il a été pris par une femme et d’au moins trois mois s’il a été pris par un l’homme. Il aurait mieux valu le retirer du marché.
Bonnes nouvelles : Aucune
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a- Un placebo est "une substance sans principe actif (= sans effet pharmacologique) dont la prise peut avoir un effet psychologique bénéfique pour le patient" ou encore (autre définition) "une préparation dépourvue de tout principe actif, utilisée à la place d'un médicament pour son effet psychologique, dit effet placebo" (réf. 2). À noter qu'un placebo ou un médicament peut aussi avoir des effets négatifs, et provoquer des effets indésirables : c'est l'effet nocebo.
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Lire aussi :
- Les objectifs des traitements et des diagnostics
- La médecine n'a pas pour but de guérir des maladies
- Médicaments à ne pas utiliser : 2024
Sources
1- Prescrire Rédaction “Rubrique : Le rayon des nouveautés" Rev Prescrire 2024 ; 44 (494) : 804-906.
2-Prescrire Rédaction “Essais cliniques versus placebo : divers types de placebos, dits purs, impurs voire faux placebos" Rev Prescrire 2020 ; 40 (442) : 621-624.
3- S Krishna et coll. "Human African trypanosomiasis: Epidemiology, clinical manifestations, and diagnosis", "Human African trypanosomiasis: Treatment and prevention", In: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, USA. (Mise à jour en mai 2025).
Crédits photo :
Image n°1 : "Day122 Pill" par AnitaCanita sur Flickr.
Image n°2 : "Trypanosomia forms in blood smear" par CDC/Dr. Myron G. Schultz sur Wikipedia
