Chaque mois, la revue indépendante Prescrire passe en revue les médicaments nouvellement commercialisés, ainsi que les nouvelles indications de médicaments déjà sur le marché. Elle en discute les mérites et démérites, par comparaison avec les autres traitements disponibles. Voici les médicaments qu'elle a examinés dans son numéro de janvier 2025.
POUR LES PROS :
L'article qui suit est complexe, et traite de maladies relativement rares. Il intéressera surtout les professionnels de santé, ainsi que les personnes atteintes par ces maladies et leurs proches.
En France comme dans de nombreux autres pays, pour commercialiser un médicament, il faut démontrer qu'il est plus efficace qu'un placebo (a). Ses bénéfices potentiels doivent aussi sembler supérieurs à ses effets indésirables.
La rédaction Prescrire compare les effets cliniques des médicaments à ceux des autres traitements disponibles et les classe en 6 catégories, en fonction de leur utilité.Voici les évaluations Prescrire des nouveaux médicaments dans le numéro de janvier 2025 (réf. 1).
Les médicaments sont nommés par leur dénomination commune internationale, autrement dit, par le nom que leur donne l'OMS (sans majuscule, en italiques). Le nom de marque est éventuellement indiqué entre parenthèses et marqué d'une majuscule et du signe °. Lire à ce sujet l'article "Le véritable nom des médicaments". Les prix indiqués proviennent de Prescrire ou du dictionnaire Vidal et sont arrondis à l’euro le plus proche. Le prix n’est généralement pas connu pour les médicaments réservés à l’hôpital ou non remboursables.
Bravo : Aucun - progrès thérapeutique majeur dans un domaine où nous étions démunis
Intéressant : Aucun - progrès thérapeutique important, avec certaines limites
Apporte quelque chose : Aucun – Un apport limité
Éventuellement utile : 2 - intérêt thérapeutique supplémentaire minime
- Apomorphine par voie sublinguale (Kynmobi°) dans la maladie de Parkinson. Certains malades atteints de Parkinson sont très gênés par des épisodes de blocage des mouvements et de la parole qu’on appelle « phases off » et qui peuvent survenir plusieurs fois par jour. L’apomorphine diminue ces phases. Elle existait déjà mais sous forme injectable sous cutanée, avec un risque de nodules douloureux, voire de zones de nécrose. La forme sublinguale expose à des effets indésirables différents (douleurs, gonflements de la gorge et de la langue).
- Lanadélumab (Takhzyro°) en prévention des crises d’angioedème héréditaire des enfants. Dans cette maladie génétique rare, les malades sont atteints de crises avec des oedèmes sous-cutanés ou sous les muqueuses (par exemple bouche, nez, larynx). Un essai non comparatif chez 21 enfants suggère une presque disparition des crises, mais on aimerait en savoir plus.
N'apporte rien de nouveau : 6
- Empagliflozine (Jardiance°) dans les insuffisances rénales chroniques. Dans un essai, cette « gliflozine » (ou anti-SGLT2) a ralenti la dégradation de l’efficacité des reins (comme d’autres gliflozines) mais sans diminuer la mortalité, et au prix d’effets indésirables parfois graves (infections, amputations, risque de coma acido-cétosique).
- Posaconazole (Noxafil°) dans les mycoses graves des enfants à partir de 2 ans. Encore une autorisation fondée sur des données théoriques (efficacité chez l’adulte, pharmacocinétique chez l’enfant), sans évaluation de l’efficacité réelle par un essai chez les enfants. Aucun progrès démontré, donc.
- Glofitamab (Columvi°) dans certains lymphomes diffus graves. Les lymphomes diffus à grande cellules B sont des « cancers du sang » agressifs. Le glofitamab a été autorisé dans leur traitement après deux autres traitements en échec. Mais on ne dispose que de petits essais non comparatifs qui ne permettent pas de dire si ce médicament est plus efficace ou moins efficace que les autres, alors que ses effets indésirables sont parfois très graves (infections, atteinte des cellules du sang, etc.)
- Selpercatinib (Retsevmo°) dans certains cancers de la thyroïde. Très généralement, les cancers de la thyroïde sont d’abord traités par la chirurgie et parfois l’iode radioactif. En cas de métastase ou d’échec du traitement, aucun traitement n’a d’efficacité démontrée pour augmenter la durée de vie, et tous provoquent des effets indésirables graves, parfois mortels. Aucun essai comparatif ne permet de penser que le selpercatinib fait mieux.
- Elranatamab (Elrexfio°) dans certains myélomes multiples en échec de traitement. Après trois traitements ayant échoué, ce médicament n’a été étudié que dans un petit essai non comparatif qui ne permet pas de dire qu’il est plus ou moins efficace que les autres, alors que ses effets indésirables sont parfois mortels.
- Talazoparib (Talzenna°) + enzalutamide dans certains cancers de la prostate résistants. Un essai comparatif randomisé avec un suivi de 3 ans n’a pas montré d’allongement de la vie ni d’amélioration de la qualité de vie, mais des effets indésirables (anémies, embolies pulmonaires, fractures...)
Un traitement psychologique est très important, notamment, pour comprendre et gérer les émotions, les pensées et les comportements liés à la dépression, pour modifier les schémas négatifs de pensée et de comportement.
En cas de pensées suicidaires, la prévention du passage à l’acte impose souvent une hospitalisation. Certains médicaments antidépresseurs comme l’agomélatine (Valdoxan°) semblent malheureusement augmenter le risque suicidaire.
Pas d’accord : 2
- Linzagolix (Yselty°) dans les fibromyomes de l’utérus (qu’on appelle aussi fibromes). Ce médicament anti-hormone (antagoniste de la GnRH) provoque une diminution des hormones estrogènes, autrement dit une ménopause artificielle, ce qui diminue le volume des règles. Mais on ne sait pas s’il agit sur les douleurs, et il peut provoquer des fractures osseuses ou des troubles cardiaques (liés à la ménopause artificielle). Il est préférable d’en rester aux traitements par hormones progestatives.
- Selpercatinib (Retsevmo°) dans certains cancers des bronches avancés. Dans les cancers des bronches avec métastases et mutation dite « RET », ce médicament augmente le délai avant l’apparition d’une aggravation, mais il ne diminue pas la mortalité, et pourrait même être associé à une augmentation de la mortalité, en raison de ses effets indésirables graves.
La rédaction ne peut se prononcer : Aucun
Mauvaises nouvelles : 2
- Le glitaramère (Copaxone°) peut provoquer des réactions anaphylactiques, parfois après des années. Utilisé dans certaines formes de sclérose en plaques (dites « récurrentes-rémittentes »), rien ne prouve qu’il fait mieux qu’un interféron bêta. Il provoque des réactions locales au point d’injection et des réactions allergiques, en particulier des réactions anaphylactiques qui peuvent être très graves et imposent une injection d’adrénaline en urgence à l’aide d’un stylo injecteur (Anapen° ou autre). Les patients concernés devraient s’en munir, apprendre à s’en servir et l’apprendre à leur entourage.
- L’agomélatine (Valdoxan°) est toujours commercialisée comme antidépresseur. La firme pharmaceutique Servier a retiré sa demande d’autorisation de mise sur le marché européen pour les adolescents. L’agence européenne du médicament avait constaté l’absence de preuves d’efficacité et une augmentation des atteintes du foie ainsi que des comportements suicidaires chez les adolescents comme sur les adultes. Malheureusement, le médicament est toujours commercialisé pour les adultes.
Bonnes nouvelles : Aucune
a- Un placebo est "une substance sans principe actif (= sans effet pharmacologique) dont la prise peut avoir un effet psychologique bénéfique pour le patient" ou encore (autre définition) "une préparation dépourvue de tout principe actif, utilisée à la place d'un médicament pour son effet psychologique, dit effet placebo" (réf. 2). À noter qu'un placebo ou un médicament peut aussi avoir des effets négatifs, et provoquer des effets indésirables : c'est l'effet nocebo.
Lire aussi :
- Les objectifs des traitements et des diagnostics
- La médecine n'a pas pour but de guérir des maladies
- Médicaments à ne pas utiliser : 2024
Sources
1- Prescrire Rédaction “Rubrique : Le rayon des nouveautés" Rev Prescrire 2024 ; 45 (495) : 4-23.
2- Prescrire Rédaction “Essais cliniques versus placebo : divers types de placebos, dits purs, impurs voire faux placebos" Rev Prescrire 2020 ; 40 (442) : 621-624.
3- Coryell W et coll. "Depression in adults: Course of illness", Bonin L et coll. "Pediatric unipolar depression: Epidemiology, clinical features, assessment, and diagnosis", In: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, USA. (Mise à jour en juin 2025).
Crédits photo :
Image n°1 : "Pills" par Ian Iott sur Flickr.
Image n°2 : "Sorry" (recadré) par Nicholas Erwin sur Flickr.