Chaque mois, la revue indépendante Prescrire passe en revue les médicaments nouvellement commercialisés, ainsi que les nouvelles indications de médicaments déjà sur le marché. Elle en discute les mérites et démérites, par comparaison avec les autres traitements disponibles. Voici les médicaments qu'elle a examinés dans son numéro de novembre 2024.
POUR LES PROS :
L'article qui suit est complexe, et traite de maladies relativement rares. Il intéressera surtout les professionnels de santé, ainsi que les personnes atteintes par ces maladies et leurs proches.
En France comme dans de nombreux autres pays, pour commercialiser un médicament, il faut démontrer qu'il est plus efficace qu'un placebo (a). Ses bénéfices potentiels doivent aussi sembler supérieurs à ses effets indésirables.
La rédaction Prescrire compare les effets cliniques des médicaments à ceux des autres traitements disponibles et les classe en 6 catégories, en fonction de leur utilité.Voici les évaluations Prescrire des nouveaux médicaments dans le numéro de novembre 2024 (réf. 1).
Les médicaments sont nommés par leur dénomination commune internationale, autrement dit, par le nom que leur donne l'OMS (sans majuscule, en italiques). Le nom de marque est éventuellement indiqué entre parenthèses et marqué d'une majuscule et du signe °. Lire à ce sujet l'article "Le véritable nom des médicaments". Les prix indiqués proviennent de Prescrire ou du dictionnaire Vidal et sont arrondis à l’euro le plus proche. Le prix n’est généralement pas connu pour les médicaments réservés à l’hôpital ou non remboursables.
Bravo : Aucun - progrès thérapeutique majeur dans un domaine où nous étions démunis
Rien en novembre 2024
Intéressant : Aucun - progrès thérapeutique important, avec certaines limites
Rien en novembre 2024
Apporte quelque chose : Aucun – Un apport limité
Rien en novembre 2024
Éventuellement utile : 1 - intérêt thérapeutique supplémentaire minime
- posaconazole (Noxafil°) pour les aspergilloses invasives. Les patients avec immunodépression (due à une maladie ou à un traitement) sont parfois infectés par un champignon appelé Aspergillus, qui peut atteindre le coeur, le cerveau, la peau, les reins, etc. Dans cette situation, l’efficacité du posaconazole semble proche de celle du voriconazole, mais ses effets indésirables semblent moins fréquents, et ses interactions médicamenteuses ne sont pas les mêmes, ce qui le rend possiblement utile.
N'apporte rien de nouveau : 4
- deucravacitinib (Sotyktu°) dans certains psoriasis. Dans les formes « en plaques » de cette maladie de peau assez fréquente, cet immunodépresseur a été plus efficace qu’un placebo, mais il n’a pas été comparé au méthotrexate, traitement de référence. Alors que ses effets indésirables sont graves et mal connus (618,03 € les 28 comprimés).
- tralokinumab (Adtralza°) dans l’eczéma atopique (à partir de 12 ans). Efficacité modérée : les lésions ne disparaissent que chez un adolescent sur 5 chez qui les traitements locaux n’ont pas suffi. Pas de comparaison avec les autres immunosuppresseurs, et toujours des effets indésirables graves. (743,64 € les 4 seringues à 150mg).
- cémiplimab (Libtayo°) + chimiothérapie dans certains cancers des bronches. Dans les cancers des bronches inopérables ou avec métastases, le premier traitement est le pembrolizumab, avec ou sans chimiothérapie anticancéreuse. Mais le cémiplimab ne lui a pas été comparé, hélas. (réservé à l’usage hospitalier).
– sacubitril + valsartan (Entresto°) dans l’insuffisance cardiaque chronique des enfants. Un essai n’a pas montré qu’il était plus efficace que l’énalapril.
Cela va d’une ou plusieurs petite zones à la totalité du cuir chevelu, voire (rarement) la totalité du corps sans poil, cil, sourcil ou cheveu.
La cause est mal connue, sans doute liée à un trouble immunitaire. La moitié des cas guérissent un un mois, mais les récidives ne sont pas rares.
Pas d’accord : 1
- ritlécitinib (Litfulo°) dans la pelade sévère. Il s’agit d’une maladie des cheveux (et parfois des cils et sourcils). Elle forme des plaques plus ou moins rondes, bien nettes, sans aucun cheveu. Ses conséquences sont surtout esthétiques et psychologiques. Certains médicaments immunodépresseurs sont autorisés pour son traitement, mais leurs inconvénients dépassent leurs avantages. Le ritlécitinib ne semble permettre une repousse que chez 1 patient sur 9, avec rechute fréquente à l’arrêt du traitement, alors que ses risques sont graves (maladies cardiaques, infections, cancers, etc.).
- - - - - - - - - - - - - - -
La rédaction ne peut se prononcer : 2
- exagamglogène autotemcel (casgevy°) dans certaines bêtathalassémies et drépanocytoses sévères. Dans ces deux maladies génétiques, une hémoglobine anormale provoque une destruction accrue des globules rouges. Le seul traitement consiste en greffe de cellules capables de refaire des globules rouges, mais il n’est pas toujours possible. L’exagamglogène autotemcel est constitué de cellules génétiquement modifiées injectées au patient. Mais il n’a été testé que de manière non comparative, chez peu de patients dont on n’a pas tous les résultats. Une certaine efficacité a semblé apparaître, mais les résultats sont fragiles et on ignore s’ils se maintiennent dans le temps, et les effets indésirables du traitement sont très mal connus. Attendons d’en savoir plus (1 900 000 € le traitement – oui presque deux millions d’euros).
- nivolumab (Opdivo°) dans certains mélanomes. Après chirurgie d’un mélanome (tumeur cancéreuse pigmentée de la peau), lorsqu’il n’y a pas de ganglion atteint ni de métastase mais que le risque de récidive est élevé (par exemple mélanome épais), un essai a montré que le risque de récidive diminue avec le nivolumab (17 % au lieu de 31%). Mais les effets indésirables sont nombreux (10%) et parfois sévères, et la mortalité n’est pas diminuée. Attendons de comparer avec une surveillance avec traitement seulement en cas de rechute. (Réservé à l’usage hospitalier). (à noter que lorsqu’il y a atteinte ganglionnaire ou métastase, le nivoliumab est une option de premier choix).
- - - - - - - - - - - - - - -
Mauvaises nouvelles :
Aucune
Bonnes nouvelles : 1
- Préservatifs remboursés en pharmacie. En France, fin 2024, 2 préservatifs féminins et 4 préservatifs masculins distribués en pharmacie sont remboursables sur ordonnance. De plus, tous ces préservatifs sont gratuits, sans ordonnance, pour les moins de 26 ans, sur présentation d’une carte Vitale ou d’une attestation d’assurance maladie, d’une carte d’aide médicale d’État ou d’une carte européenne d’assurance maladie. Pour les mineurs, une déclaration sur l’honneur suffit, et ils ont droit au secret. - Les préservatifs féminins concernés sont Ormelle° et SoSexy & Smile° (le seul en nitrile, sans latex). Les préservatifs masculins concernés sont Eden°, Manix Classic°, Sortez couverts !° et Sure & Smile°.
- - - - - - - - - - - - - - -
a- Un placebo est "une substance sans principe actif (= sans effet pharmacologique) dont la prise peut avoir un effet psychologique bénéfique pour le patient" ou encore (autre définition) "une préparation dépourvue de tout principe actif, utilisée à la place d'un médicament pour son effet psychologique, dit effet placebo" (réf. 2). À noter qu'un placebo ou un médicament peut aussi avoir des effets négatifs, et provoquer des effets indésirables : c'est l'effet nocebo.
- - - - - - - - - - - - - - -
Lire aussi :
- Les objectifs des traitements et des diagnostics
- La médecine n'a pas pour but de guérir des maladies
- Médicaments à ne pas utiliser : 2024
Sources
1- Prescrire Rédaction “Rubrique : Le rayon des nouveautés" Rev Prescrire 2024 ; 44 (493) : 804-826.
2-Prescrire Rédaction “Essais cliniques versus placebo : divers types de placebos, dits purs, impurs voire faux placebos" Rev Prescrire 2020 ; 40 (442) : 621-624.
3- AG Messenger et coll. "Alopecia areata", "Flecaïnide drug information", In: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, USA. (Mise à jour en mars 2025).
Crédits photo :
Image n°1 : "Paysage aux médicaments" par Jean Doubovetzky sur Microsoft Designer.
Image n°2 : "Alopecia areata" par Thirunavukkarasye-Raveendran sur Wikimedia Commons